陳俊翰遺願SMA藥物健保全給付更近一步 最快5月生效

罕病律師陳俊翰因感冒引起併發症於2月11日凌晨不幸逝世，享年40歲；他是「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」患者，生前積極爭取病友權益，希望爭取用藥。健保署今天舉行專家會議，初步通過SMA脊椎注射劑及口服藥給付。健保署長石崇良表示，全年費用預計38億元，最快5月生效。

陳俊翰生前重視罕病患者用藥權益，更努力強化身障者權益，他曾表示，全台約300名脊髓性肌肉萎縮症患者不在給付範圍，僅能接受症狀治療，無法積極用藥，以致全身肌肉逐漸退化。

脊髓性肌肉萎縮症是全世界死亡率最高的遺傳疾病。近幾年SMA藥物共有3種，包括俗稱背針的脊椎注射劑、口服藥物及基因治療。健保原訂對背針的給付範圍為，「三歲內發病確診者」，加上「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」；口服液劑給付條件則是18歲以下患者。

石崇良指出，今天上午專家會議，討論SMA背針及口服藥劑是否依食藥署核准適應症開放給付。經討論後，認為以運動功能評估分數給藥與後續治療沒有絕對關連性，同意放寬給付條件，不再以運動功能為給付依據，但設定停藥門檻，若使用後惡化到一定程度，顯示藥物效益不夠，就會停止給付。

目前全國SMA患者約400人，已接受治療約150人，等同全部患者都可以得到健保給付；患者選擇口服藥劑或是注射針劑，依醫師建議。石崇良表示，不論口服藥還是針劑，人均藥費一年約700多萬元，預估每年健保支出經費達38億元。今天專家會議通過後，後續要經過共擬會議討論，最快預計5、6月生效。