藥華藥：中國正式將PV、PMF納為罕病 有助進入市場

藥華藥（6446）今（24）日宣布，中國近日將真性紅血球增多症（Polycythaemia Vera, PV）、原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）正式納入罕見疾病目錄，有助於藥華藥推展新藥 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg，即P1101）中國市場。

藥華藥在去年12月30日向大陸藥監局（NMPA）申請 Ropeg 上市許可證，該公司執行長林國鐘今年首時曾提及，目標明年4月取得大陸藥證，搶攻大陸年40萬名PV患者的用藥市場。

藥華藥今日表示，中國衛健委近日公布「第二批罕見疾病目錄通知」，納入罕見疾病目錄將執行優先審評政策，並有利於未來在中國醫療保險的價格談判、門診用藥推廣等；衛健委也會重點關注罕見疾病診療指南和治療標準的修訂。

藥華藥表示，新藥 Ropeg 正針對紅血球增多症（PV）的申請中國藥證，藥華藥也正在發展原發性骨髓纖維化（PMF）等適應症，均納入此批罕見疾病名單之中，預計有助於未來 Ropeg 於中國發展 PMF 等新適應症的加快審核；對於已進入藥證審核階段的PV適應症，藥華藥中國團隊也將和藥監局藥品審評中心（CDE）溝通後確定。因中國目前尚未有藥物正式獲准用於治療PV，Ropeg 預計是第一個獲中國主管機關核准用於治療PV的藥物。

藥華藥表示，中國的罕見疾病目錄政策為加強中國在罕見病的管理、提高罕見病診療水準、和維護罕見病患者健康權益方面提供依據，對於中國未來在罕見病診療保障事業的推動、促進藥物近用、健全並保障罕病患者從診斷至治療的醫療，具有重要指導意義。

Ropeg 用於治療PV已於2012年取得美國 FDA 的孤兒藥認證，於2021年11月獲得美國PV藥證後，享有七年市場獨佔權；Ropeg 用於治療PV也於2020年獲韓國孤兒藥認證。此外，Ropeg 用於治療原發性血小板過多症（ET）及骨髓纖維化（MF）等疾病亦於2014年獲得美國 FDA 的孤兒藥認證。

藥華藥在中國的臨床結果日前傳出喜訊，臨床研究數據顯示 Ropeg 快速遞增劑量方案用於 PV病患數據不僅達高標，臨床數據也顯示接受 Ropeg 治療的時間越長，患者血球數值恢復正常的比例亦逐漸提高。

藥華藥於去年12月向中國藥監局申請上市許可，適應症為羥基脲（HU）耐藥或不耐受的真性紅血球增多症（PV），藥證審查順利進行中。Ropeg 也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用 Ropeg 治療，期許盡快讓更多患者受惠。