罕病泛視神經脊髓炎兩藥納健保 病人藥費年省250萬元

當自體免疫不斷攻擊中樞神經系統，造成視神經、脊髓及腦幹損傷，可能罹患罕見疾病泛視神經脊髓炎（NMOSD）。健保署10月起，通過給付含Satralizumab及Inebilizumab成分的生物製劑，用於治療泛視神經脊髓炎病人，預估全台約有121至124名病人受惠，平均人年藥費為250萬元，健保每年挹注約2.42至2.5億元。

健保署醫審及藥材組長黃育文表示，泛視神經脊髓炎是種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷，病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題，而反覆發作導致需要他人的協助與照護。

此案經今年8月17日全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議，同意將此兩項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，以用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性（anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive）的泛視神經脊髓炎患者。

黃育文指出，傳統治療泛視神經脊髓炎藥品，僅有口服類固醇及免疫抑制劑，而新增此兩款單株抗體生物製劑藥品，臨床實證可以顯著降低復發率，相較於傳統治療可以降低70至90%復發率，具給付效益。但新藥給付條件為必需先用傳統治療達3個月，若病情復發或者持續惡化時可以申請使用。

兩款新藥用法不同，Satralizumab採皮下注射，每個月注射1次，使用12個月後需進行失能狀況量表評估，若持續惡化，顯示無效果後續則停止使用，若確認有效果，可以繼續使用6個月再進行狀況評估。另一款Inebilizumab是靜脈注射，每半年打1次，一次注射3支，並且進行效果評估，有效才可繼續使用。

因過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎的藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、Azathioprine或Mycophenolate Mofetil來治療，且副作用大。黃育文說，期望導入兩款藥品後，將有效降低復發情形及改善生活品質。

黃育文指出，由於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100%執行率」，在有限健保資源積極向廠商爭取最合理價格，將具臨床實證及給付效益的藥品，優先納入給付，造福最多病人。