「神母病童」免疫治療一線生機 健保署確納暫時性給付

幼兒出現不明原因發燒、腳痛、骨頭疼痛等症狀，當心罹患神經母細胞瘤，此為除腦瘤外，兒童常見的實體惡性腫瘤。中研院院士、林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所特聘講座教授陳鈴津表示，神經母細胞瘤於兒童癌症占比約7.8％，但死亡率卻高達15%，經多年研究發現，GD2抗體(dinutuximab)免疫治療可有效提高病童五年無復發存活率、總存活率。

健保署醫審及藥材組長黃育文說，針對GD2抗體免疫治療，健保署經會議討論，確定納暫行性支付項目，時間為期二年，之後廠商須提交療效評估計畫，並收集真實世界資料，進行成本效應評估，再決定是否正式納健保給付。目前使用對象為一歲以上新發的高危險群病童，且已曾進行自體幹細胞移植，預估每年新增個案約10至15人，為每名病童家長省下約700多萬元的醫療費用。

林口長庚醫院兒童血液腫瘤科主任陳世翔說，神經母細胞瘤患者疾病分期，低危險或中度危險群病患，經手術或化療就有很好的預後，20年存活率達8成以上，但患者中高達51%為高危險群，即使以高劑量化療、手術切除、放療將癌細胞清除，但治療後仍殘存少數癌細胞，等到癌細胞增生到一定程度時，病症又會出現，復發率極高，20年存活率僅剩3成。

為突破治療困境，陳鈴津進行大規模跨國臨床試驗，研究團隊從2009年至2015年，持續納入接受GD2抗體免疫治療後的患者，長期追蹤受試者人數高達1183名，這是此類罕見疾病接受一致性免疫標靶治療的最大規模研究。

研究分析顯示，接受GD2抗體免疫治療組五年無復發存活率為61%，總存活率達72%，均高於標準治療組的46%及56%，而在662名大於18個月第四期高危險群癌童中，五年無復發存活率和總活存率分別為57%和71%。這項研究成果已發表於2022年12月「臨床腫瘤學雜誌 」。

陳世翔說，臨床上就有名7歲患者小瑞（化名），2歲時被診斷為第四期高危險群神經母細胞瘤，至今已復發四次，雖然每次復發小瑞都堅強面對，但骨頭疼痛感覺隨著每次復發愈來愈強烈，嚴重影響生活品質，甚至有時需要使用到嗎啡類止痛藥才能有效止痛。

小瑞的世界只剩家裡與醫院來回。陳世翔指出，GD2抗體治療雖能有效控制神經母細胞瘤的復發，但GD2抗體治療藥費昂貴，勢將拖垮家中經濟，無力的父母看到小瑞因反覆復發而日漸消瘦，每每潸然淚下。

台大醫院小兒血液腫瘤科主治醫師盧孟佑說，高危險群神經母細胞瘤是最難纏、預後最不好的兒童癌症，很多病童雖然經過化療、手術、放療、自體骨髓幹細胞移植等治療方式，但高達7成患者仍有可能會復發，且以往治療失敗了，就沒有其他治療方法，如今有GD2抗體免疫治療，增加了一項治療武器，可以有效縮小腫瘤，提高5年存活率，讓病童長期存活、順利長大，這是最好的消息。

盧孟佑表示，健保署已通過給付GD2抗體免疫治療，但適應症僅適用新發病人，尚未納入復發患者，期盼往後也可以納入復發病童，兒童是未來的主人翁，每救活一個小朋友，讓病童有更多的存活機會，對社會都是很大的貢獻。

「若不能給予孩子，一個公平治療的機會，將是內心一輩子的遺憾及罪惡感。」神經母細胞瘤病友關懷協會常務理事蔡紀葦說，兒子洪謙恩今年13歲，2歲多時，突然出現蹲下去，站不起來，及右眼有類似浣熊眼的黑眼圈，確診為高危險群神經母細胞瘤。當疾病復發時，她不惜「賣房救兒」籌措一千多萬元醫療費，如今健保將該療法納入給付，呼籲擴及復發個案，讓更多病童受惠。