抗癌救罕病 她得諾貝爾獎！「基因神剪手」預言醫療新世紀

【採訪整理●康育萍】

她，被譽為破解人類基因密碼的人。

三月，日本東京，由香港首富李嘉誠旗下維港投資舉辦的「科技夾子」論壇（Techcracker Lab），諾貝爾化學獎得主珍妮佛‧道納（Jennifer Doudna）站在台前，揭示改變人類歷史的「基因神剪」，如何讓一名鐮刀型貧血症患者重獲健康，「這是她一輩子都在祈禱的事。」

透過這把「剪刀」，也就是CRISPR/Cas9基因編輯技術，病患缺陷的基因得以被編輯、修正，免於遺傳性疾病之苦。這項技術，正是由道納發揚光大，她也因此在二○二○年獲頒諾貝爾化學獎，「這把基因剪刀將生命科學帶入一個新紀元。」諾貝爾化學獎如此聲明。

9年孕育出21家新創
致力基因編輯技術商業化

此外，道納所創辦的非營利組織——創新基因組學研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）更在九年內孵化二十一家新創公司，募資逾三十億美元，致力將基因編輯技術商業化，除了醫療，也用在農業上，讓農作物變得更耐旱、抗感染，甚至減少作物生產過程中的碳排量。

縱使摘下桂冠，道納卻笑說：「除了我，我們全家沒有一個人是科學家！」

她的高中老師曾一度勸她放棄化學，只因那個年代女孩念理科是很少見的事。但從小在夏威夷長大的她，始終記得兒時和父親一起到叢林裡探險，大自然的千變萬化，令她深深著迷，決心走上科學之路，「別讓其他人來告訴你，什麼該做、什麼不該做。」道納強調。

如今，站在技術發展的關鍵時刻，她如何看待基因編輯對人類造成的改變，尤其備受討論的「基因編輯嬰兒」爭議，手握基因神剪的她，又如何看待這道難題？以下是商周專訪摘要：

商周問（以下簡稱問）：去年底，美國食品暨藥物管理局（FDA）首次批准CRISPR/Cas9療法，用於為鐮刀型貧血症病患進行基因治療，如此進展比妳原先想得快或慢？

珍妮佛‧道納答（以下簡稱答）：比原先預期的快多了（編按：二○一二年，道納與法國科學家夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）公開發表基因編輯技術CRISPR/Cas9，其後兩人共同獲諾貝爾獎），只花十一年的時間。很多基礎科學研究必須花數十年，才能走出研究室，變成對人類有益的藥物或療法，我感到很興奮，能夠看到自己投入多年的研究，成為拯救患者的解方。

治療普及化三大難題：
價格、便利性、病患認知

問：這對傳統醫療帶來哪些改變？未來基因編輯技術若要讓更多人受益，關鍵是什麼？

答：基因編輯對傳統醫療來說，是根本性的改變。有位第一批接受CRISPR療法臨床實驗的鐮刀型貧血病患告訴我，在此之前，她的人生與疼痛為伍，必須定期到醫院輸血，才能維持生命，她幾乎無法行走，沒辦法和一般人一樣上學、工作。但接受治療後，她不必再用藥物控制疼痛，甚至可以搭飛機、投入全職工作，不用繼續承受遺傳性疾病之苦。

CRISPR還能用來治療癌症，透過將患者的免疫細胞「T細胞」取出，並將編輯過後的免疫細胞注射進患者體內，用來攻擊癌細胞和腫瘤，藉此提高治療的有效性。

但這樣的治療方法，如果要普及化，必須達成三大關鍵。第一、治療價格，目前CRISPR治療花費高達數百萬美元，我們希望加速和醫院、產業端的合作，讓技術更成熟，價格可以降到數十萬美元；第二、治療方便性，很多病患住在偏鄉，難以使用大醫院資源，未來可以透過科技，讓地方診所醫師用更簡單的方式治療病患；第三、病患認知，基因編輯技術正在快速發展中，因此需要靠科學家跟醫療人員耐心溝通，幫助讓他們了解技術細節，才能安心接受治療。

問：過去，透過基因編輯、改造人類胚胎的DNA，也就是所謂的基因編輯嬰兒，在科學界引發很大爭議。妳怎麼看這件事？

她相信基因編輯嬰兒會誕生
呼籲科學家及早釐清風險

答：我認為，此時此刻我們還沒準備好。我們無法確定，用基因編輯技術改造人類胚胎DNA是安全的，而且在回答這個問題前，必須先思考，如果是為了治療遺傳性疾病，改造人類胚胎DNA真的是最好的方法嗎？沒有其他方法嗎？

但即便如此，我個人相信，這件事將會發生，可能在下個十年，我們就會看見基因編輯嬰兒誕生。也正因如此，我呼籲全世界的科學家，我們必須在事情發生前，釐清可能的挑戰和風險，什麼是該做的、什麼是不該做的，尤其各國政府看法都不同，相對應的法律規範也不一樣，這些需要靠我們展開討論，及早準備。

例如，我們可以透過基因編輯，讓下一代變得跟超級英雄一樣嗎？如果我們認為，基因編輯只能用在治療遺傳性疾病，讓病患重獲健康，倘若他因為接受治療，卻在五十歲時出現無法預期的後果，怎麼辦？這是一個有趣、但不好回答的問題，有很多層次可以探討，但我認為，確保安全性還是最根本、最重要的。

問：做為少數獲得諾貝爾獎的女性科學家，妳如何鼓勵其他有志投入科學研究的女性？妳認為自己是她們的典範嗎？

答：別讓其他人來告訴你，什麼該做、什麼不該做。記得高中輔導老師曾跟我說，女孩子不可能成為科學家，但當時我心裡認為，我偏要做給你看。

我之所以成為現在的我，不是為了滿足誰的期待，更不是因為我的家人。從小，父母雖然教導我任何事，但他們從未設定特別的目標給我，他們不會期待我成為誰，一名教授、有錢人或名人，所以我有很大的自由去探索、追尋自己想做的事。

但坦白說，比起男性，女性科學家仍是少數，女性諾貝爾獎得主並不多。現在，每當我出席一些活動或和學生聚會，主動上前來找我拍照、談話、分享他們故事的人，確實女性比男性更多。對她們來說，我的故事很激勵人心，能夠幫助她們想像未來的發展路徑，成為自己理想的樣子。

不過，時間會改變一些事，讓世界往好的方向發展。

二十多年前，我在公立大學教書，我懷孕時得工作到生產，生產完再繼續回來工作，當時的環境並不鼓勵女性請育嬰假。但現在，我們認為這是人的基本權利，我研究室的男同事會在太太生產前跟我說：我要當爸爸了，接下來要請育嬰假！這是很棒的改變，也讓更多女性能夠追求自我。

問：妳曾說，好奇心是促使妳一路走來的動力。妳如何培養好奇心？年輕人又該如何培養好奇心？

答：我看過許多優秀的年輕科學家，他們都對這個世界抱持熱切的好奇，這個好奇心來自於對萬事萬物抱有疑問，所以他們會進一步探索，所有現象背後的成因是什麼？這些原因又是怎麼形成的？這些疑問，會促使他們竭盡所能找出答案。

我通常會做的，就是鼓勵他們提問，接著問他們：你為什麼會這樣想？並鼓勵他們自己去找答案。我不會直接給答案，因為我不希望他們是因為我說對、而認為對，我通常會後退一點，讓他們自己找出感興趣的事，雖然這樣做很花時間，但創新往往就來自於此。

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