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抗癌救罕病 她得諾貝爾獎!「基因神剪手」預言醫療新世紀

諾貝爾化學獎得主珍妮佛‧道納(攝影者.康育萍)
諾貝爾化學獎得主珍妮佛‧道納(攝影者.康育萍)

【採訪整理●康育萍】

她,被譽為破解人類基因密碼的人。

三月,日本東京,由香港首富李嘉誠旗下維港投資舉辦的「科技夾子」論壇(Techcracker Lab),諾貝爾化學獎得主珍妮佛‧道納(Jennifer Doudna)站在台前,揭示改變人類歷史的「基因神剪」,如何讓一名鐮刀型貧血症患者重獲健康,「這是她一輩子都在祈禱的事。」

透過這把「剪刀」,也就是CRISPR/Cas9基因編輯技術,病患缺陷的基因得以被編輯、修正,免於遺傳性疾病之苦。這項技術,正是由道納發揚光大,她也因此在二○二○年獲頒諾貝爾化學獎,「這把基因剪刀將生命科學帶入一個新紀元。」諾貝爾化學獎如此聲明。

9年孕育出21家新創
致力基因編輯技術商業化

此外,道納所創辦的非營利組織——創新基因組學研究所(Innovative Genomics Institute, IGI)更在九年內孵化二十一家新創公司,募資逾三十億美元,致力將基因編輯技術商業化,除了醫療,也用在農業上,讓農作物變得更耐旱、抗感染,甚至減少作物生產過程中的碳排量。

縱使摘下桂冠,道納卻笑說:「除了我,我們全家沒有一個人是科學家!」

她的高中老師曾一度勸她放棄化學,只因那個年代女孩念理科是很少見的事。但從小在夏威夷長大的她,始終記得兒時和父親一起到叢林裡探險,大自然的千變萬化,令她深深著迷,決心走上科學之路,「別讓其他人來告訴你,什麼該做、什麼不該做。」道納強調。

如今,站在技術發展的關鍵時刻,她如何看待基因編輯對人類造成的改變,尤其備受討論的「基因編輯嬰兒」爭議,手握基因神剪的她,又如何看待這道難題?以下是商周專訪摘要:

商周問(以下簡稱問):去年底,美國食品暨藥物管理局(FDA)首次批准CRISPR/Cas9療法,用於為鐮刀型貧血症病患進行基因治療,如此進展比妳原先想得快或慢?

珍妮佛‧道納答(以下簡稱答):比原先預期的快多了(編按:二○一二年,道納與法國科學家夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)公開發表基因編輯技術CRISPR/Cas9,其後兩人共同獲諾貝爾獎),只花十一年的時間。很多基礎科學研究必須花數十年,才能走出研究室,變成對人類有益的藥物或療法,我感到很興奮,能夠看到自己投入多年的研究,成為拯救患者的解方。

治療普及化三大難題:
價格、便利性、病患認知

問:這對傳統醫療帶來哪些改變?未來基因編輯技術若要讓更多人受益,關鍵是什麼?

答:基因編輯對傳統醫療來說,是根本性的改變。有位第一批接受CRISPR療法臨床實驗的鐮刀型貧血病患告訴我,在此之前,她的人生與疼痛為伍,必須定期到醫院輸血,才能維持生命,她幾乎無法行走,沒辦法和一般人一樣上學、工作。但接受治療後,她不必再用藥物控制疼痛,甚至可以搭飛機、投入全職工作,不用繼續承受遺傳性疾病之苦。

CRISPR還能用來治療癌症,透過將患者的免疫細胞「T細胞」取出,並將編輯過後的免疫細胞注射進患者體內,用來攻擊癌細胞和腫瘤,藉此提高治療的有效性。

但這樣的治療方法,如果要普及化,必須達成三大關鍵。第一、治療價格,目前CRISPR治療花費高達數百萬美元,我們希望加速和醫院、產業端的合作,讓技術更成熟,價格可以降到數十萬美元;第二、治療方便性,很多病患住在偏鄉,難以使用大醫院資源,未來可以透過科技,讓地方診所醫師用更簡單的方式治療病患;第三、病患認知,基因編輯技術正在快速發展中,因此需要靠科學家跟醫療人員耐心溝通,幫助讓他們了解技術細節,才能安心接受治療。

問:過去,透過基因編輯、改造人類胚胎的DNA,也就是所謂的基因編輯嬰兒,在科學界引發很大爭議。妳怎麼看這件事?

她相信基因編輯嬰兒會誕生
呼籲科學家及早釐清風險

答:我認為,此時此刻我們還沒準備好。我們無法確定,用基因編輯技術改造人類胚胎DNA是安全的,而且在回答這個問題前,必須先思考,如果是為了治療遺傳性疾病,改造人類胚胎DNA真的是最好的方法嗎?沒有其他方法嗎?

但即便如此,我個人相信,這件事將會發生,可能在下個十年,我們就會看見基因編輯嬰兒誕生。也正因如此,我呼籲全世界的科學家,我們必須在事情發生前,釐清可能的挑戰和風險,什麼是該做的、什麼是不該做的,尤其各國政府看法都不同,相對應的法律規範也不一樣,這些需要靠我們展開討論,及早準備。

例如,我們可以透過基因編輯,讓下一代變得跟超級英雄一樣嗎?如果我們認為,基因編輯只能用在治療遺傳性疾病,讓病患重獲健康,倘若他因為接受治療,卻在五十歲時出現無法預期的後果,怎麼辦?這是一個有趣、但不好回答的問題,有很多層次可以探討,但我認為,確保安全性還是最根本、最重要的。

問:做為少數獲得諾貝爾獎的女性科學家,妳如何鼓勵其他有志投入科學研究的女性?妳認為自己是她們的典範嗎?

答:別讓其他人來告訴你,什麼該做、什麼不該做。記得高中輔導老師曾跟我說,女孩子不可能成為科學家,但當時我心裡認為,我偏要做給你看。

我之所以成為現在的我,不是為了滿足誰的期待,更不是因為我的家人。從小,父母雖然教導我任何事,但他們從未設定特別的目標給我,他們不會期待我成為誰,一名教授、有錢人或名人,所以我有很大的自由去探索、追尋自己想做的事。

但坦白說,比起男性,女性科學家仍是少數,女性諾貝爾獎得主並不多。現在,每當我出席一些活動或和學生聚會,主動上前來找我拍照、談話、分享他們故事的人,確實女性比男性更多。對她們來說,我的故事很激勵人心,能夠幫助她們想像未來的發展路徑,成為自己理想的樣子。

不過,時間會改變一些事,讓世界往好的方向發展。

二十多年前,我在公立大學教書,我懷孕時得工作到生產,生產完再繼續回來工作,當時的環境並不鼓勵女性請育嬰假。但現在,我們認為這是人的基本權利,我研究室的男同事會在太太生產前跟我說:我要當爸爸了,接下來要請育嬰假!這是很棒的改變,也讓更多女性能夠追求自我。

問:妳曾說,好奇心是促使妳一路走來的動力。妳如何培養好奇心?年輕人又該如何培養好奇心?

答:我看過許多優秀的年輕科學家,他們都對這個世界抱持熱切的好奇,這個好奇心來自於對萬事萬物抱有疑問,所以他們會進一步探索,所有現象背後的成因是什麼?這些原因又是怎麼形成的?這些疑問,會促使他們竭盡所能找出答案。

我通常會做的,就是鼓勵他們提問,接著問他們:你為什麼會這樣想?並鼓勵他們自己去找答案。我不會直接給答案,因為我不希望他們是因為我說對、而認為對,我通常會後退一點,讓他們自己找出感興趣的事,雖然這樣做很花時間,但創新往往就來自於此。

※更多精彩報導,詳見《商業周刊》網站。

※本文由商業周刊授權刊載,未經同意禁止轉載。

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