針對B型血友病！美國食藥局批准輝瑞基因療法 定價高達1億元

美國製藥大廠輝瑞（Pfizer）今天宣布，其針對B型血友病的基因療法Beqvez獲得美國食品暨藥物管理局（FDA）批准。血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙。

法新社報導，B型血友病現行標準療法相當繁瑣，病患每週必須定期輸注促進血液凝結的蛋白質「第9凝血因子」（FIX）數次。

相形之下，基因療法Beqvez只需單次靜脈輸注；有45人參與的臨床試驗顯示，對於罹患中重度B型血友病的成人，Beqvez能更有效預防出血。

美國賓州大學血友病及血栓形成綜合計畫主任庫柯爾（Adam Cuker）在輝瑞聲明中表示，對於適合接受Beqvez療法的病患，這種一次性療法可望是一項創舉，能減輕患者的長期醫療及治療負擔。

Beqvez療法的作用原理是透過病毒感染身體。經過改造的無害病毒能將「第9凝血因子」基因傳遞給肝細胞，並指示肝細胞製造病患缺乏的促進凝血的蛋白質。

Beqvez療法通常沒有出現嚴重不良反應，不過常見副作用是肝酵素升高。這是肝臟發炎的跡象，但不會伴隨外部症狀。儘管如此，仍建議患者接受治療後一年內避免飲酒，避免肝臟受損。

Beqvez療法定價高達350萬美元（約新台幣1億元）。不過一名輝瑞發言人指出，有保險者有望以較低費用接受治療。此外，現行療法每年費用「可能超過60萬美元，甚至高達110萬美元」，相較之下Beqvez療法只需一次性注射。

輝瑞基因療法是針對B型血友病，這是第二常見的血友病類型，多好發於男性。根據世界血友病聯盟（World Federation of Hemophilia），全球有超過3萬8000人罹患B型血友病。