29款罕病藥未納健保 近七千病友苦等

ＳＭＡ的基因治療藥物「諾健生」八月起納入健保，相較於ＳＭＡ患者，國內仍有廿九款罕病用藥未納入健保，其中包含三款罕病的基因治療藥物，若能通過健保給付，將能造福六千八百多名罕病患者。

罕病藥物使用族群少，藥廠將研發成本轉換成藥價，罕藥價格通常遠高於一般藥品，罕病患者想要取得藥物，若沒有足夠的資金，就只能等待藥物納入健保給付。罕病基金會過去曾分析，自二代健保開辦以來，平均一顆罕藥送到健保審核到納入給付，至少得花卅個月以上，許多病友等不到藥物而辭世。

罕見疾病基因會執行長陳冠如表示，目前有廿九款罕病用藥尚未納保，包括三款罕病基因治療藥物，分別是治療萊伯氏先天性黑矇症（ＬＣＡ）、芳香族Ｌ-胺基酸類脫羧基酵素缺乏症（ＡＡＤＣ缺乏症）、裘馨氏肌肉失養症（ＤＭＤ）藥物。

陳冠如表示，這廿九款罕藥，可以照顧卅一種罕見疾病，總計有六八四六名患者。國健署公告二四二種罕見疾病中，有十一種罕病至今沒有任何一種治療方式，台灣約有三一六六人，正在等待藥物的研發，祈求「唯一」的治療機會。