「給付門檻太窄 看得到吃不到」

ＳＭＡ患者基因治療藥物「諾健生」將納入健保，但設有「六個月內發病、具有基因變異」的門檻。且患者若要使用健保已給付二項ＳＭＡ治療針劑「脊瑞拉」及口服藥「服脊立」只能三擇一。ＳＭＡ治療藥物爭取協會理事長李怡潔表示，諾健生給付門檻太窄，看得到吃不到，部分患者使用脊瑞拉時，會出現副作用，籲取消三擇一限制，讓病友有換藥機會。

李怡潔表示，對於健保署將諾健生納入給付，感到開心，但目前給付門檻仍太窄，依實際狀況來說，每位ＳＭＡ患者的確診時間不一，且被誤判，誤診的情形也時常發生，不是所有ＳＭＡ患者都能在出生六個月內被即時診斷。

依照美國食藥局公布諾健生的藥物仿單（即說明書），該藥物可用於治療二歲以下ＳＭＡ患者，李怡潔表示，既然二歲以下的孩童都有機會發揮效果，希望能讓二歲前被診斷ＳＭＡ的孩子也能使用諾健生，避免錯過被治癒的機會。

健保署今年上旬再放寬ＳＭＡ二款藥物「脊瑞拉」、「服脊立」的給付條件，李怡潔表示，仍有將近七成五的ＳＭＡ患者，無法符合健保給付條件，取得治療用藥。諾健生納健保給付後，三款ＳＭＡ用藥，健保署設下三擇一規定，但藥物使用都會有副作用，三擇一限制等同讓患者失去換藥機會，使患者一開始在選擇用藥時，只能用「賭」的，期待不會有副作用，此規定實在不合理。

ＳＭＡ病友、插畫家鄭鈴是使用脊瑞拉的患者，用藥後痛苦難耐，每次施打後都要臥床一周以上，疼痛感受才逐漸緩解，也期盼未來能有換藥的機會。