SMA用藥「諾健生」 健保署首採分期付款

ＳＭＡ用藥「諾健生」納健保給付，湊齊ＳＭＡ治療藥物最後一塊拼圖，但諾健生一劑給付金額高達四千九百萬元，堪比台北豪宅房價，一躍成為健保史上最貴給付藥物，超大筆金額也讓健保署首次採「分期付款」支付款項，避免超昂貴藥物排擠到其他罕藥納入給付機會。

依健保署統計，二○二二年健保給付前廿大金額的藥品，治療罕病法布瑞氏症的藥物「法布瑞梅凍晶注射劑」，單價十七點五萬多元，是廿大藥品中單價最高，而諾健生納入健保後，不只是給付的罕藥價格最高，也是健保史上最高。

蔡淑鈴指出，背部注射劑「脊瑞拉」的給付條件，從原本限定一歲前發病、治療時患者未滿七歲，擴增條件至三歲內發病者，且如果開始治療年齡，患者已經滿七歲，但臨床運動功能指標（ＲＵＬＭ）小於等於十五，也能獲得健保給付用藥。

蔡淑鈴說明，「服脊立」則調整為出生二個月以上、未滿十八歲的患者可以使用。

諾健生納入健保給付後，粗估將支出四點四億元的費用，健保署罕病專款今年編列九十三億，光是諾健生就占罕病專款總額的百分之四點七。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，健保署罕病專款去年執行率未達百分之百，僅有百分之九十三點四，高價的諾健生納入給付，憂心可能因為健保管理模式，出現排擠其他罕藥納入給付的時間，基因治療藥物的價格昂貴，且有不少罕病藥物研發都朝向基因治療發展，基金會倡議健保署應在罕病專款之外，設置「基因治療專款」，降低排擠效應。

蔡淑鈴表示，諾健生納入給付範疇，當初也思考可能會影響到罕病患者用藥權益，預估每年支付四點四億，特別與藥廠協商採「分期付款」，這也是健保署第一次採取的付款模式。可降低對已出現財務吃緊的健保負擔，也能控制不排擠其他罕病患者用藥權益。