生物製劑可望降死亡風險 台大改寫兒童紅斑狼瘡治療

紅斑性狼瘡疾病複雜且棘手,18歲前發病更是難以治療,台大醫院團隊研究發現,若把生物製劑提前用於輔助治療,有望降低重症與死亡風險,改寫全球幼年型紅斑性狼瘡治療。

全身型紅斑性狼瘡(SLE)是一種棘手的自體免疫疾病,18歲前發病的幼年型紅斑性狼瘡治療更是困難,尤其長期使用皮質類固醇治療,患者可能面臨嚴重的副作用,包括影響兒童生長、胃口,或體重增加、皮紋、痤瘡、高血糖、高血壓、白內障、缺血性壞死和骨質疏鬆症,難以維持正常生活。

台大醫院小兒部教授江伯倫以及醫師林庭瑋、胡雅喬所組成的研究團隊,發現使用生物製劑作為幼童患者的輔助治療之一,可強化療程功效,近期已發表「使用Rituximab作為幼年型紅斑性狼瘡病人之有效輔助治療」論文於國際期刊Lupus Science & Medicine,並在今天舉行記者會說明治療成果。

林庭瑋簡報指出,全身型紅斑性狼瘡的症狀因人而異,發生處多為皮膚、關節、中樞神經系統,或腎臟等器官,由於B細胞過度活化產生自體抗體攻擊器官,長期慢性發炎,容易導致多重器官系統的破壞,年輕患者症狀更為嚴重。

過去生物製劑單株抗體主要使用在急性復發期、狼瘡性腎炎,林庭瑋說明,其作用機轉是與在B淋巴球上的CD20抗原結合,啟動免疫反應,以調控B淋巴球凋亡,在人體內的生物活性長達半年。

林庭瑋解釋,和急性期治療不同,維持性治療間隔半年施打1針,團隊在2015年至2022年8月間,共計收案40名符合特定資格的兒童及青少年患者,輔助使用生物製劑單株抗體,並與53名從未使用過生物製劑單抗的患者比較結果。

追蹤發現這40名病童中,有9成病人可達到幾乎或部分疾病控制,僅有約7.5%因復發住院,且尚未有末期腎臟疾病和死亡案例,對照組死亡率則約7%。顯見使用生物製劑有助於維持症狀不至劇烈惡化,減少復發和發展成慢性腎衰竭的機會,且越早期使用,越有機會達到疾病控制。

更重要的是,江伯倫會後接受媒體聯訪時強調,生物製劑療法可降低類固醇等藥物使用量,畢竟幼年型紅斑性狼瘡很多都還是在學的孩子,若因病無法正常上學,影響更為長遠,台大是全球第一個提出該治療方式,現在每半年1次自費施打要價新台幣3.9萬元。

台大兒童醫院院長李旺祚說,雖然隨病情穩定可望降低治療次數,經濟困難家庭仍會有所有猶豫,不過能讓住院天數下降且預後更好,面對少子化浪潮,希望讓每個兒童更快樂、更健康成長,期盼生物製劑能納入健保。

台大研究團隊強調,生物製劑可讓用於評估疾病嚴重程度的「SLE疾病活動指數」在2年內從8降至4,同時降低腎炎嚴重程度及死亡機率、減少使用類固醇造成的副作用。但要注意的是,需例行追蹤B細胞數目及血中免疫球蛋白濃度,並追蹤B、C型肝炎復發的可能。

台大醫院 患者 紅斑性狼瘡

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