基因療法Casgevy要價220萬 家屬看到希望又絕望

聯邦食品藥物管理局(FDA)8日批准的療法「Casgevy」可治療鐮狀細胞疾病，而該疾病影響至少10萬國人，其中大多數為非裔，讓病人及其家屬看到希望，但研發藥廠表示，每位病人的治療費用達220萬元，對許多貧窮病人是可望而不可及的數字，而且絕大多數病人住在薩哈拉沙漠以南國家，醫療資源有限，新療法將無法在最需要的地方實現。

國家廣播公司新聞網(NBC News)報導，新療法用來治療鐮狀細胞疾病，不再需要移植骨髓，引發興奮，但部分非裔社區仍有少許不信任感，另外長期副作用仍不明朗。

本療法除了過程艱鉅，費用是一大考量。藥廠「福泰製藥」(Vertex Pharmaceuticals)稱，治療每位病人的開支為220萬元； NORC機構2021年認出，5萬2524名鐮狀細胞病人接受聯邦醫療補助(Medicaid)，其中87%為非裔。

紐約時報報導，基因編程療法在臨床實驗中強而有力，施治一次就能治療鐮狀細胞疾病，故被稱頌為對症下藥。FDA雖一口氣通過兩種劃時代的基因編程療法，但這兩種療法，要抵達擁有千百萬鐮狀細胞病人的國家，實在沒有明確途徑。

除福泰製藥的Casgevy要價220萬元，另一種由「藍鳥生物」(Bluebird Bio)研製的基因編程療法「Lyfgenia」索價310萬元。Lyfgenia將在美上市；福泰的藥物除在美獲准上市外，其他可望優先批准的國家為義大利、英、法、德及沙烏地阿拉伯，但總計起來，這些國家的鐮狀細胞疾病病人僅占全數的2%。

世上四分之三的鐮狀細胞病患住在薩哈拉沙漠以南國家，咸信數百萬人病況沉重，有資格接受新療法，相形之下，美國僅有約2萬人。

許多非洲病人密切關注基因編程新療法臨床實驗取得成功的新聞；例如在坦尚尼亞，一名兒女都遺傳到該疾病的母親姆賈拉甘札(Shani Mgaraganza)幾個月就為有同樣苦況的人設立WhatsApp群，她認為新療法聽來簡直就像奇蹟；她表示，人人都說，謝天謝地，孩子們有救了，能恢復健康。

但接下來這群母親了解到療法的成本，姆賈拉甘札表示，換算起來等於幾十億坦尚尼亞先令，沒人負擔得起，讓人喪氣。

帶頭開發基因編程療法CRISPR而榮獲2020年諾貝爾化學獎柏克來加大學者珍妮佛·道納(Jennifer Doudna)力挺Casgevy療法，她表示既然獲准上市，業界必須琢磨出讓更多人受惠的方法。