孤兒藥市場 引爆大商機

治療罕見疾病、俗稱「孤兒藥」（Orphen Drug）的利基市場，儘管規模不大，現在對藥廠而言卻是至關緊要。

英國金融時報（FT）報導，財務誘因已改變這些利基藥物的經濟模式。美國食品藥物管理局（FDA）去年核准的新藥物，近半數是罕病用藥，只影響不到20萬名美國病患。

然而，數據業者Evaluate預估，到2028年時，這些孤兒藥預料將占製藥巨擘嬌生全球銷售超過三分之一，阿斯特捷利康預料也是如此，該公司在7月底更以多達10億美元，收購輝瑞的早期基因療程資產，加碼投入這個領域。

百健7月底以73億美元收購德州Reata，也彰顯孤兒藥的潛力。Reata是治療費氏共濟失調症候群（Friedreich's Ataxia）的先驅，這種嚴重的遺傳性神經肌肉疾病在美國只有5,000病患，全球僅2.2萬人，但Jefferies預估，這類藥物銷售額上看20億美元。若藥價很貴，就算只治療少數病患，也能帶來回報。