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5900萬元一針 陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗

史上最貴的藥、一劑212.5萬美元,大陸藥監局批准臨床試驗。圖/取自知乎
史上最貴的藥、一劑212.5萬美元,大陸藥監局批准臨床試驗。圖/取自知乎

大陸國家藥監局藥品審評中心(CDE)20日公示,近日,諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。公開消息顯示,諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法,海外定價為212.5萬美元(折合台幣5900萬元),也被稱為「史上最貴藥物」。

中通社報導,脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病於嬰幼兒,可能表現為肌張力減退,頭部控制不良、蛙腿樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。隨著疾病的進展,運動功能逐漸減退。SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素,嚴重影響患者及看護者生活質量,且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。  

目前,Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批,只需注射一劑。其中,Zolgensma於2020年被日本納入醫保,患者只需支付30%費用;後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。目前,全球僅批准三款SMA治療藥物,即渤健公司的諾西那生鈉、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。

患者 基因

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