5900萬元一針 陸藥監局批准「史上最貴藥」臨床試驗

史上最貴的藥、一劑212.5萬美元,大陸藥監局批准臨床試驗。圖/取自知乎
史上最貴的藥、一劑212.5萬美元,大陸藥監局批准臨床試驗。圖/取自知乎

大陸國家藥監局藥品審評中心(CDE)20日公示,近日,諾華旗下治療SMA的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。公開消息顯示,諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法,海外定價為212.5萬美元(折合台幣5900萬元),也被稱為「史上最貴藥物」。

中通社報導,脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病於嬰幼兒,可能表現為肌張力減退,頭部控制不良、蛙腿樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。隨著疾病的進展,運動功能逐漸減退。SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素,嚴重影響患者及看護者生活質量,且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。  

目前,Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批,只需注射一劑。其中,Zolgensma於2020年被日本納入醫保,患者只需支付30%費用;後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。目前,全球僅批准三款SMA治療藥物,即渤健公司的諾西那生鈉、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。

患者 基因

延伸閱讀

大陸旅館推「虎景房」太獵奇 官方急喊停

船期延誤、年前趕貨 大陸鹽田港21日起限制實櫃進站

拜登大手筆發放N95口罩!美產能有限 恐先仰賴大陸進口

大陸專家:中國人口紅利窗口期即將關閉

相關新聞

沉船位置曝光!珍寶海鮮舫遠洋拖船 西沙群島附近不尋常徘徊

珍寶海鮮舫上周二(14日)起拖離香港,在南丫島鹿洲附近轉交遠洋拖船,直至周六(18日)在西沙群島附近水域傾側沉沒。船主香港仔飲食集團至今無公開遠洋拖船資料,亦重申不會交代原訂目的地...

「火球」衝天!上海石化化工部火警已控制 至少1人死亡

上海石化化工部乙二醇裝置區域發生火警,目前,現場火勢已經得到控制。有內地媒體報導指,經初步了解,火警已造成一人死亡。

唐山再爆醜聞 黑道押人警吃案

河北唐山毆人事件掀起輿論沸騰,河北省公安廳通報,唐山燒烤店毆打他人案改由廊坊市公安局廣陽分局偵辦,顯示當地存在黑白勾結問...

影/唐山燒烤店男客疑酒後搭訕遭拒 竟夥同朋友當場圍毆女事主

6月10日一段閉路電視畫面在微博廣傳,兩個女子在燒烤店遭多名男性圍毆,衝突原因疑似是男子搭訕未果。

深圳賓利姐與國企書記婚宴被曝 網:這不是結婚那什麼是結婚

深圳一棟豪宅日前上演「賓利」跟「勞斯萊斯」車主的車位大戰,揚言開來50輛賓利的涉事女子一度被稱為「國企書記夫人」。在深圳...

賣玻尿酸一晚成交額達台幣860萬...中國醫療人員直播帶貨 官方要查了

中國部份醫生透過社群媒體介紹商品創造可觀利潤,例如玻尿酸一晚銷售金額高達人民幣逾百萬元;對此,中國9個政府部門宣布聯手打...

商品推薦

udn討論區

0 則留言
規範
  • 張貼文章或下標籤,不得有違法或侵害他人權益之言論,違者應自負法律責任。
  • 對於明知不實或過度情緒謾罵之言論,經網友檢舉或本網站發現,聯合新聞網有權逕予刪除文章、停權或解除會員資格。不同意上述規範者,請勿張貼文章。
  • 對於無意義、與本文無關、明知不實、謾罵之標籤,聯合新聞網有權逕予刪除標籤、停權或解除會員資格。不同意上述規範者,請勿下標籤。
  • 凡「暱稱」涉及謾罵、髒話穢言、侵害他人權利,聯合新聞網有權逕予刪除發言文章、停權或解除會員資格。不同意上述規範者,請勿張貼文章。