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全球首例…中國科學家以基因編輯治愛滋血癌男

2019-09-14 15:14世界日報 中國新聞組/北京14日電

造血幹細胞移植治療白血病技術已日益成熟,但通過該方法同時治癒愛滋病仍是全球難題。中國科學家11日在《新英格蘭醫學雜誌》發表題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有愛滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》研究論文,這是全球首例實現了以基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者。

澎湃新聞報導,這篇研究論文是由北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作發表。區別於此前愛滋病人直接移植「天然」CCR5Δ32/Δ32造血幹細胞,鄧宏魁等人創全球首例利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在HSPCs(造血幹細胞和祖細胞)中編輯CCR5基因,並成功移植到一名同時患有HIV和急性淋巴細胞白血病的27歲男性患者案例。

研究結果顯示,基因編輯後的造血幹細胞移植治療,使患者的急性淋巴白血病得到完全緩解,攜帶CCR5突變的供體細胞能夠在受體體內長期存活已達19個月,能長期重建人的造血系統。不過論文也指出,研究團隊僅稱「在短暫停藥期間,CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦HIV感染的能力」。

北京大學官網報導對此研究表示,在成體造血幹細胞上的基因編輯,並不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。

HIV入侵T細胞的主要共受體CCR5於1996年被發現,是愛滋病領域的里程碑式進展,鄧宏魁是主要發現者之一。另,本次論文的作者之一陳虎已於2019年7月24日逝世,享年57歲;而攻克愛滋病正是陳虎的一大未完成的遺願。

儘管CRISPR基因編輯引發爭議,中國科學家近年仍不時發布相關研究成果。其中最引發關注的,就是南方科技大學副教授賀建奎於2018年「首例免疫愛滋病基因編輯嬰兒」事件。官方後來介入調查,定調為這是賀建奎為追逐名利並違法的個人行為。

愛滋病基因幹細胞

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