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陸催生世界首例神經退化性疾病基因敲入豬

2018-03-30 14:50中央社 台北30日電

國際學術期刊「細胞」(Cell)官網今天凌晨發表一項重要研究成果顯示,中國大陸科學家領銜的研究團隊已成功培育出世界首例亨丁頓舞蹈症基因敲入豬,可精準模擬出人類神經退化性疾病。

研究團隊指出,神經疾病基因敲入豬的成功,將推動中國發展出大動物疾病模型的醫藥研發產業鏈,促進針對亨丁頓舞蹈症(Huntington's chorea)、阿茲海默症、巴金森氏症等神經退化性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發進程。

同時,該動物模型可用於幹細胞治療等手段的臨床前評價。

中科院之聲報導,中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院指出,這是中國大陸科學家領銜的國際研究團隊經過4年努力,利用基因編輯技術和體細胞核移植技術培育出的。

研究團隊利用基因剪刀 CRISPR-Cas9,把人類突變的亨丁頓基因粘貼(敲入)到豬的亨丁頓基因中,從而使豬得了亨丁頓舞蹈症。

實驗結果發現,亨丁頓舞蹈症基因敲入豬模型,不但能夠模擬患者在大腦紋狀體的神經元選擇性死亡的典型病理特徵,在行為上也表現出類似病例的舞蹈異常行為。而且,這些病理及行為表型都可遺傳給後代。

根據報導,今天在Cell發表論文的共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院教授李曉江、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學、美國艾莫瑞大學(Emory University)教授李世華。

中國科學院院士裴鋼指出,這是繼成功催生體細胞複製猴之後,中國科學家又在大動物疾病模型研究中取得重大進展。

據台灣榮民總醫院官網資料,亨丁頓舞蹈症是一種體顯性遺傳的神經退化性疾病,特徵為漸進式的手足不隨意、無規律、快速動作(舞蹈症)、智力退化以及人格改變等精神方面的問題,目前並無有效藥物可治癒或延緩病情,一般常見發病年齡在30至55歲之間。

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