近億罕病藥給付 患者需義務回診追蹤10年

兩款罕病藥物基因治療藥費天價，為了確保病友回診，衛福部健保署祭出鐵腕，要求患者簽署行政契約，接受至少十年追蹤，以利醫師蒐集臨床長期數據，若之後發生契約爭議，病友並未回診，將提交由台北高等行政法院審理。

健保署醫審及藥材組長黃育文表示，衛福部為了解患者用藥療效，首度與病人簽約，與司法系統攜手把關；最新版「藥品給付規定內容」鎖定兩款罕病藥物，一為罕病ＳＭＡ治療藥物「諾健生」，一劑四九○○萬元；一為ＡＡＤＣ缺乏症基因治療「優達思」，一劑高達九九九九萬元。

「病人應有義務回診」黃育文說，此兩款藥物藥價昂貴，且屬基因治療，患者一生使用一劑，終身有效，需要蒐集長期數據，以研判是否符合治療指標，作為日後是否繼續給付藥費的重要評估指標。為此，病人用藥前，需先簽署契約，如果無故未能定期回診追蹤，就受到懲罰；至於懲罰項目，則依照違反契約的嚴重程度而定。

依協議藥品給付規定內容，不限於施打劑量、次數、方式、地點，使用「諾健生」基因療法製劑的患者，每四個月需主動回到醫院進行療效評估；使用「優達思」的個案則於用藥第一年內每三個月回診一次，接受療效評估及復健訓練，之後每六個月回診一次。

契約明定，患者應配合並同意健保署蒐集運用相關醫療資訊，作為後續醫療給付核定依據及效益評估參考。協議書規範成立、解釋及執行，應以中華民國法律為準據法，任何因本協議書有關爭議，以台北高等行政法院為第一審管轄法院。

藥費高達上億元的Ｂ型血友病基因治療「恆傑凝」（Hemgenix），盡管尚未納入給付，但外界認為，此新藥應該是第三例「用藥前需簽約」的昂貴藥物。對此，黃育文表示，這將由專家會議、共擬會等專家委員根據個別藥品特性及臨床實證數據，討論後做出決議。