台研發億元罕藥納健保 醫界正反意見激辯

台灣研發罕病AADC基因治療，1劑新台幣1億元藥品納健保給付，各界吵翻天，有醫師認為台灣要先願意砸錢做基因治療，才可能掌有亞洲基因庫籌碼、進一步與國際藥廠談判與合作。

罕見疾病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無藥可治，台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年開始研發AADC缺乏症基因治療藥物，後技轉給美國藥廠，衛生福利部中央健康保險署近期宣布自12月起將這項新藥納入給付，但1劑1億元新藥給付卻引發外界質疑。

其中作為反對方的胸腔內科醫師蘇一峰在臉書連續3天發了5篇貼文質疑，他認為，台灣出資研發、臨床試驗後，將成果技術轉移到美國公司，美國回頭高價天價賣給台灣1針1億元不打折，然後台灣大手一揮決定要大買特買13億元，患者打完針運動和智能發展仍異常。

台北市立聯合醫院中興院區整合醫學照護科主治醫師姜冠宇則是2度聲援，除了贊成ADDC新藥納入健保，讓功能產生進步，爭取有品質生命年限，他今天更提出另個觀點，就是台灣要願意砸錢做基因治療，才可能發揮優勢，掌握亞洲基因市場，「基因資料庫和基因治療是科技藍海。」

姜冠宇說，目前國際主流基因庫多以高加索人種為主，亞洲人種數據嚴重缺乏。對國際藥廠來說，台灣是進入亞洲基因市場最安全、法規最透明、數據品質最高的「門戶」，這可以是談判籌碼。台灣相較其他亞洲國家最大的優勢，是高品質的醫療數據與單一健保資料庫。

姜冠宇認為，基因治療藥物通常價格高昂，各國都必須設法因應。台灣可主動提出真實世界數據（Real-World Data、RWD）回饋機制，讓台灣不僅僅是買藥方，更提供藥廠上市後最珍貴的長期追蹤數據，特別是亞洲人種數據，「我們歷史上就是亞洲人的移民社會，最為豐富。」

姜冠宇以英國模式為例，英國基因定序資料庫被視為公共衛生資產，而非單純學術研究，建議台英建立合作關係，有助建立亞洲基因資料庫、擴大與全世界生技政策與建設合作；台灣對罕病應有更進一步金融機制，不能只是健保罕病基金專款，需研究台灣與國際藥廠議價如何取得利多。

新北市立土城醫院血液腫瘤科科主任吳教恩提到，罕藥貴是因研發成本固定的情況之下，使用病患人數極少，每名患者分攤成本自然飆高，這不是壞心、不是黑心，是商業現實與研發邏輯。健保願意給付是基於性命無價，罕病兒就算只是從無法抬頭到能坐起來，就能讓家庭看到希望。

吳教恩說，罕病市場小，成功機率低、成本高、回收期長，當時台灣沒有廠商願意承擔風險，自然只能技轉國外藥廠，「如果今天台灣自己做，賣到同樣的價格，那些說圖利外國的，會不會又變成說圖利本土廠商？」醫療議題不應該被陰謀論帶風向，台灣社會值得更成熟的討論。