台大研發！健保給付AADC基因治療⋯每劑破億引爭論 台大院長表態支持

「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」基因治療是由台大醫院基因醫學部兼任主治醫師胡務亮研發，今年12月納入健保給付，因要價每劑1億元，醫界部分人士質疑給付公平性。台大醫院院長余忠仁表態支持給付，他說，這項藥物由台大研發，為國內製藥界少見案例，象徵人類可藉由科學，改變自身命運，改善生命品質。

余忠仁說，AADC基因治療可以「翻轉未來」，拯救過去無法就學就離開人世的生命，代表科學進步，也象徵人類可藉由科學翻轉自身命運，「這應該要支持」，罕見疾病為兒童醫療重要領域，需及早診斷，否則容易演變為重症，台大兒童醫院致力處理這類困難治療兒童個案，盼讓他們有機會持續存活，正常就學並在日後回饋社會。

少數醫界人士質疑AADC納保公平性，認為有其他疾病治療仍等待給付，也擔心擠壓健保給付空間。余忠仁說，提出憂心的醫師，多為西醫醫師，中醫、牙醫界並無反對聲浪，但用於給付AADC基因治療的「新藥新科技預算」於健保總額中是另外框出，獨立於西醫總額，也不會影響中醫、牙醫總額，因此不影響醫師權益，也不影響常規健保，「沒有壓縮預算疑慮。」

AADC每年新增病人約13人，衛福部健保署預估，給付AADC基因治療，年花健保13億元。余忠仁說，這項給付是否合理，需回歸倫理、哲學議題討論，一位病童若沒有這項治療，活不過三歲，接受治療後，可以長大成人，甚至可持續健康生活下去，若存活20年，每月只花費40萬元，存活到50歲，平均花費又更少，「需思考健康平權，要到什麼程度？」

AADC基因治療為國內自主開發藥物。余忠仁說，基因治療不是傳統化學、抗體藥品，自主研發基因治療，不僅所需時間長，標準也很嚴格，在台灣製藥界相當少見，不僅象徵我國製藥技術進步，也代表台灣製藥已走向美國、歐盟等市場；該藥物雖是在台大研發，但技術轉移至藥廠後，是由藥廠籲健保議價，院方並不知悉相關過程。

AADC缺乏症為一種罕見的體染色體隱性遺傳疾病，病人體內缺乏AADC酵素時，不僅連帶影響多巴胺與血清素的製造，也一併使腎上腺素與正腎上線素分泌不足，引起病患嚴重的發展遲緩及自律神經系統功能失調等，也恐導致病人提早離世，過去病童平均壽命僅約5至6歲。