罕病軟骨發育不全症唯一可治療藥品納健保 5月生效

罕見疾病「軟骨發育不全症」，讓病友下肢無法生長，上肢太短，平均身高比一般人矮了30公分，生活更倚賴他人協助。衛福部健保署署長石崇良指出，昨日健保通過新藥，可以讓2歲以上個案在生長板癒合前使用，每人年藥費約700萬元，預計可以嘉惠72人，也是目前唯一可以治療該疾病藥物。

根據國健署罕病個案登記，截至今年2月，全台共有439位軟骨發育不全症患者。石崇良表示，軟骨發育不全症患者身高比普通矮小，無法自己如廁擦屁股、洗手台也難使用，生活起居仰賴父母照顧；雖然以前健保都是先針對危害生命給付，但此早期使用新藥可以讓病友後續功能維持良好，以後有望過正常人生。

健保署昨日召開藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議，通過含vosoritide成分的基因調控新藥，將在5月1日生效給付。石崇良表示，2歲以上到生長板癒合前都會給付，男性約為16至18歲，女生則是14歲；每人年藥費約700萬元，患者每天必須皮下注射，並且必須一直打到生長板癒合。每年健保支出約5至6億元，罕藥專款收載，預估有72人受惠。