罕病SMA健保取消給付限制 首月給付逾200人

罕病SMA背針及口服藥8月起取消健保給付限制，據健保署統計，截至8月31日健保給付人數201人，生命之窗協會理事長李怡潔與罕病SMA共存30年，順利經過評估今天首次施打藥物。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是基因變異導致神經肌肉退化的罕見疾病，發生率約1萬分之1至2萬分之1，患者會因運動神經元持續性退化，影響坐立、行走、說話與吞嚥功能，嚴重甚至無法自主呼吸而死亡。

SMA有背針、口服藥及藥價新台幣4900萬元的基因治療等3種藥物，台灣從2020年起分階段給付SMA藥物，今年8月健保解除背針、口服藥的3歲以下確診與上肢運動功能RULM大於15分等限制，基因治療維持條件給付。

給付制度擴增約增加250名患者受惠，可使用健保藥物接受治療SMA患者總數近400人，預估占9成患者，首年藥費支出約20億元。根據衛生福利部中央健康保險署統計，截至8月31日給付人數201人，其中背針人數147人、口服藥51人、3人維持限制給付條件的基因療法。

李怡潔也在這次給付拓寬獲得健保用藥資格，順利通過評估、健保審查，今天首次施打藥物，她透過新聞稿分享過去這些年倡議過程經歷困難，因為體會過SMA無藥可醫的絕望、見證過治療奇蹟的發生，到終於等來了救命藥，承受身心折磨，非常不容易。

「像我這麼嚴重的狀況，都可以符合給付條件了。」李怡潔說，如今接受背針治療，她想告訴所有SMA病友，鼓勵病友們回醫院評估，一定不要放棄希望，接受治療後也要好好復健、照顧自己，創造更多生命奇蹟。