台大、高醫10人試用血友病新藥 9人穩定

台大醫院、高醫均參與這款破天價的臨床試驗，台大收治六名患者、高醫收治四名病友，施打迄今三、四年，目前僅有高醫一名患者因凝血因子濃度低於正常值，退出臨床試驗，其餘受試者情況穩定。

台大醫院血友病中心主任周聖傑表示，Ｂ型、Ａ型血友病基因治療要價不菲，考量健保財務因素，研判需再等半年至一年，才有機會納保。

周聖傑指出，血友病基因治療針劑是將一種不會致病的「腺相關病毒」作為載體，將凝血因子ＤＮＡ送入肝臟細胞，讓其製造凝血因子，解決患者凝血因子不足問題。針對該項基因治療，台大共收治六名成年患者，分別接受不同藥廠血友病細胞治療針劑臨床試驗，目前狀況穩定，無須再施打凝血因子。

周聖傑說，該基因治療研發至今十三年，大部分參與臨床試驗的病人至今仍有療效，但也有病人因不明原因失去藥效，是否「終生有效」，需進一步觀察。

高雄醫學大學應用基因體研究中心主任、高醫附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任邱世欣表示，該院於四、五年前參與這項臨床試驗，收治四名血友病患者，截至目前為主，成效顯著，其中三人體內凝血因子濃度與正常人差不多，另一人則因濃度逐漸降低，需定期施打健保給付的凝血因子製劑。

「很開心有這樣的救命藥物，讓血友病患者擁有與一般人相同的生活品質。」輔大醫學院數據科學中心執行長蒲若芳表示，血友病患多為年輕族群，未來基因療法有可能一次性解決病情，甚至治癒，但費用屬於天價，或許可繼續採用現行每周施打凝血因子製劑方式，就健保署如何評估整體社會價值及成本效益。

台灣醫務管理學會理事長洪子仁表示，健保署考慮給付血友病基因治療針劑，一旦成真，這將是破天價的藥物，昂貴新藥問世，大幅增加醫療支出，這已是未來趨勢，但健保給付始終無法符合病友需求，病家如需自費治療，勢必陷入「要錢或要命」等兩難困境。

醫改會執行長林雅惠指出，健保財務有限，高價、低價藥物勢必互相排擠，呼籲健保署儘速擬定「醫藥科技評估」（ＨＴＡ）機制，綜合評估治療效果、財務衝擊，以及縮短病人住院天數、檢驗檢查，與生活品質等因素，而新藥經費或許可以多元化，包括，社會募款、稅收補助、健保支應等。