破億血友病治療擬納保 台大醫:無法全面取代現有療法
健保署日前將一劑4900萬的脊髓性肌肉萎縮症基因治療納入健保,現在又有一項血友病基因治療,每劑要價超過1億,已取得食藥署藥證,正在納入健保的討論程序。台大醫院血友病中心主任周聖傑說,該院共有六名成年患者接受不同藥廠的血友病臨床試驗,至今病況均穩定;血友病基因治療對患者身體狀況要求較高,即使納保也只能用在少數患者,無法全面取代其他療法。
周聖傑表示,一項血友病基因治療近期取得藥證,以美國公布的售價,B型血友病基因治療一劑350萬美金、A型血友病基因治療一劑290萬美金,雖有議價空間,但畢竟要價不菲,考量財務因素,應要再等半年至一年才有機會納保。
「血友病基因治療機轉,是將一種不會致病的『腺相關病毒』作為載體,將凝血因子DNA送入肝臟細胞,讓其製造凝血因子,解決患者凝血因子不足問題。」周聖傑表示,血友病基因治療研發至今13年,有參與臨床試驗的病人至今仍有療效,也有病人因不明原因失去藥效,是否「終生有效」還需要進一步觀察。
周聖傑說,不論參與臨床試驗,或未來納入健保,適用血友病基因治療應設下用藥條件,僅少部分病人能夠用藥,因藥物機轉作用在肝臟,肝臟機能尚未發展完全的兒童不適合用藥,而早年血友病治療選項缺乏,只能輸血治療,不少病友不慎感染病毒性肝炎,不適合接受基因治療。
此外,血友病基因治療由腺相關病毒做成,若患者感染過腺相關病毒,對其產生抵抗力,也無法用藥;另,基因治療患者必須密集追蹤肝指數變化,若病友工作型態無法配合,亦不適用。
「血友病治療選項較多,不像其他疾病治療選項缺乏,可用藥的患者也可視個人情況決定是否接受基因治療。」周聖傑表示,除客觀排除因素外,也需要看病人是否願意嘗試新型治療,有些病人會擔心基因治療具不確定性而卻步,選擇繼續使用傳統的凝血因子補充治療等方式,只要患者病情控制良好即可,未必一定要嘗試基因治療。
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