每年80龐貝氏症病友受惠 健保署:持續照顧罕病

龐貝氏症第一代藥物二○○五年成功研發問市,台灣同年即列入公告罕病藥物,採專案進口,並獲健保給付,近三年來,有八十二人到八十四人受到照顧,充分展現健保的人道精神與持續照顧罕病的誠意。

健保署長李伯璋表示,罕病患者就醫有免部分負擔,政府並編列罕病用藥專款,健保署強調,對罕病病患的用藥會積極妥善處理,對健保資源做最佳運用,以照顧罕病病人。

龐貝氏症的主要治療藥物是一種酵素替代療法,美國食品藥物管理局FDA於二○○六年核准用來治療龐貝氏症,是將病人所缺乏的GAA酵素定期注射於血液中。國內也在二○○五年列入公告罕見疾病藥物,且健保依據罕病法提供給付,治療成效良好,死亡率大幅下降。

龐貝氏症新藥日前取得藥證並在台上市,藥廠於今年二月檢送完整新藥建議書至健保署,李伯璋指出,健保署正評估(包括相對療效、成本效益及健保財務衝擊),後續將依流程提至專家諮詢會議及共擬會議討論。

健保 酵素 李伯璋

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