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漸凍人醫學研究新突破 中研院發現預測發病與治療契機

2019-06-04 11:32聯合報 記者羅真╱即時報導

漸凍症是一種運動神經元退化的疾病,意識清楚的靈魂將逐漸被禁錮在難以動彈的身軀,英國物理學家霍金就死於這個疾病。中央研究院研究有了新突破,發現微型核糖核酸「Mir-17~92」可作為預測發病的生物標記,更可藉著提高漸凍小鼠體內的表現量來增進運動能力、延緩病程與延長壽命。

中研院今天發表這項近日刊登於國際期刊《細胞:幹細胞》(Cell Stem Cell)的研究,第一作者中研院分子生物研究所副研究員陳俊安、董盈岑博士與彭冠智博士出席分享,漸凍人協會也偕同病友到場聆聽。

陳俊安表示,俗稱為「漸凍症」的肌萎縮性脊髓側索硬化症,會讓運動神經元慢慢退化,有兩成五的病人從說話與吞嚥困難開始,另七成五的病人從從四肢無力漸漸變得無法行走、無法靈活運用雙手;他們最終只能躺臥輪椅,發病後平均壽命僅剩2到5年,多數患者死於呼吸衰竭。

陳俊安表示,中研院的研究有兩項新突破,第一個突破是發現,漸凍小鼠發病前,微型核糖核酸「Mir-17~92」表現量會大量下降,因而無法調控下游蛋白表現,才造成控制四肢肌肉的運動神經元退化凋亡。因此,「Mir-17~92」可作為預測發病的生物標記。

陳俊安表示,目前只知道有一成患者源於家族遺傳,另九成患者的致病原因不明。第二個研究突破是針對帶有「SOD1G93A」基因的小鼠作試驗,將牠們體內的「Mir-17~92」表現量提高,發現可以增進牠們的運動能力、延緩癱瘓時間,壽命也自145天延長至最高180天。換句話說,「Mir-17~92」有潛力能發展成基因治療標靶藥物。

中研院分子生物研究所副研究員陳俊安。記者羅真/攝影
中研院分子生物研究所副研究員陳俊安。記者羅真/攝影
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患者中研院基因

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