國邑罕病藥將有新進展

興櫃生技股國邑*（6875）開發罕見疾病用藥L606，自去年啟動抗肺動脈高壓（PAH）美國三期臨床試驗後，今年將有新進展。國邑藥品總經理甘霈表示，美國食品藥物管理局（FDA）同意這項三期臨床可新增適應症，今年第4季收案完成且公布初步成果後，未來市場規模可由5億美元擴大到20億美元。

國邑藥品是一家擁有微脂體專利技術的新劑型開發公司，第一項藥品L606搭配國際大廠飛利浦智能化霧化器，開發罕見疾病PAH吸入劑，要爭取美國505(b)(2)上市許可。

據悉，原本L606自去年啟動三期臨床試驗後，因新冠疫情影響病人收案進度。對此，國邑藥品向FDA諮詢，為了順利完成收案，希望增加間質肺病引起的肺高壓（PH-ILD）成為L606的新適應症，這項諮詢今年已獲得FDA同意。

甘霈表示，L606在今年上半年執行的三期臨床試驗中，將同時鎖定PAH及PH-ILD兩項適應症，這對國邑藥品而言可說是「因禍得福」。PAH是一項無法根治的罕見疾病，全美國雖然有5萬名患者，實際接受吸入劑藥物治療的患者僅三、四千人，每年市場規模約5億美元。

不過若將PH-ILD納入L606三期臨床成為新適應症，由於PH-ILD的病患人數比PAH多了四、五倍，將有機會讓國邑藥品提早搶攻每年15億至20億美元市場商機，且競爭廠商只有一家。

甘霈說明，L606三期臨床試驗預計今年完成60人收案，試驗目的是觀察及收集病人不良反應，並不是雙盲試驗；另外，FDA也建議國邑藥品就PH-ILD單一適應症，啟動第二項規模100人至150人的三期臨床試驗，這項試驗將在今年下半年開始收案，試驗結果可同步獲美國、歐盟及中國市場認可。