仁新口服新藥獲美國 FDA 優先審查資格 明年2月全球獨家上市

仁新（6696）12日代子公司Belite Bio, Inc公告，針對口服新藥Tinlarebant（LBS-008）用於治療斯特格病變（STGD1）所遞交的新藥查驗登記申請（NDA），已獲美國食品藥物管理局（FDA）受理，並授予優先審查資格（Priority Review designation），目標明年2月正式在美國上市。

美國FDA依據「處方藥使用者付費法案」（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）訂定本申請案完成審查之目標日期為2027年2月12日，若本次NDA最終獲准上市，Tinlarebant將成為美國FDA首款且唯一核准用於治療STGD1的藥物。

仁新指出，本次NDA係基於Tinlarebant臨床三期試驗結果所提出，該試驗旨在評估Tinlarebant治療STGD1的療效。研究結果顯示，透過眼底自發熒光成像技術（FAF）測量視網膜萎縮區域（DDAF），與安慰劑組相比，試驗組的病灶增長速度達統計顯著且具臨床意義地降低35.7%。

在臨床試驗期間，Tinlarebant整體耐受性良好，觀察到的副作用與其藥物作用機轉一致。STGD1是一種由ABCA4基因突變所引起的罕見遺傳性視網膜疾病，會導致視力漸進性且不可逆的損傷，目前僅在美國就估計約有高達53,000名患者深受其苦。

Belite董事長暨執行長林雨新表示：「美國FDA受理我們的新藥申請（NDA）並授予優先審查資格，反映出STGD1患者對核准治療方案的迫切需求，我們相信這也強化了DRAGON所產出完整數據的品質與深度。STGD1通常好發於青少年時期，患者將面臨視力逐漸惡化且不可逆的疾病進程。若Tinlarebant最終獲准上市，我們將非常榮幸能為STGD1患者帶來首個治療選擇，改變患者過去面臨視力持續惡化卻長期缺乏有效藥物治療的困境。我們期待在審查過程中持續與美國FDA密切合作，並同步推進商業化準備與執行，以期未來順利取得藥證後能及時造福全球患者。」

Belite醫務長Hendrik Scholl表示：「此次新藥申請（NDA）獲美國FDA受理，是Tinlarebant開發的重要里程碑，而這項進展建立在DRAGON臨床三期試驗所展現的臨床成果之上。試驗結果顯示，與安慰劑相比，Tinlarebant能有效降低視網膜萎縮病灶的增長速度，進而支持其每日口服一次的作用機制。身為一名執業醫師，我治療STGD1患者已超過20年，親眼見證患者及其家庭長期面臨的疾病挑戰。當STGD1患者的視力逐漸喪失時，現階段我們唯一能提供的僅有視覺輔助工具，缺乏能夠延緩疾病進程的核准藥物。這也凸顯了Tinlarebant若最終獲准上市，將能為深受此嚴重疾病影響的患者帶來重大的生活品質改善。我們也持續感受到STGD1患者社群對這項潛在治療方案抱持著高度的期待。」

仁新表示，Tinlarebant此次新藥申請獲美國FDA受理並取得優先審查資格，大幅縮短藥證審查時間，進一步加速產品上市時程。目前STGD1仍處於「無藥可醫」的困境，患者存在高度未被滿足的醫療需求。憑藉其口服給藥的便利性、臨床三期試驗的優異成果，以及目前取得的各項法規優勢，Tinlarebant具備引領全球STGD1治療市場的龐大潛力，期盼未來順利取得藥證後能盡速讓全球患者受惠，並持續為股東創造長期價值。