藥華藥 Ropeg 獲衞福部食藥署 ET 核准函 創全球上市首例

藥華藥（6446）13日宣布，旗下新藥Ropeginterferonalfa-2b（Ropeg）獲衛福部使用於原發性血小板過多症（ET）核准函，核定新增適應症為治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過多症成人病人。

藥華藥指出，臺灣為全球首個核發Ropeg用於治療ET核准函的國家，終結ET領域長達近30年的新藥空窗，創下臺灣自主研發新藥在國際骨髓增生性腫瘤（MPN）領域的重要里程碑。

藥華藥執行長林國鐘表示，臺灣率先核發全球首張Ropeg用於治療ET的核准函，不僅是藥華藥深耕MPN領域的重要里程碑，更代表臺灣新藥研發實力獲高度肯定。

他表示，全球有數百萬MPN病患，ET領域自1997年FDA核准「安閣靈」以來，近30年未有新藥問世；很期待在臺灣正式為ET患者帶來期待已久的突破性治療選擇。藥華藥將持續推動如期取得全球多國藥證，並加速Ropeg新適應症開發，讓更多患者受惠。

ET為慢性MPN疾病，患者的血小板異常增生，長期面臨血栓、出血，並可能惡化為骨髓纖維化（MF）或急性骨髓性白血病（AML）風險。根據臺灣健保資料庫研究，國內ET患者約達4,500人，目前一線治療多為仿單外使用hydroxyurea（HU），二線則為「安閣靈」，但整體療效與耐受性仍有限，存在明顯迫切的醫療需求。

Ropeg本次獲衛福部用於治療ET的核准函，主要係依據Ropeg用於ET的全球第三期臨床試驗「SURPASS-ET」結果。該試驗於2019年獲美國FDA同意以Ropeg的HIDAT方案（High-Initial-Dose Accelerated Titration，250mcg-350mcg-500mcg）進行，以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。

「SURPASS-ET」主要療效指標標準極高，要求患者同時達成血液學反應、症狀改善及疾病相關指標（如脾臟腫大改善），且未發生重大出血或血栓事件。研究結果顯示，Ropeg組在持久性臨床反應率（durable clinical response）方面顯著優於對照組安閣靈（42.9%vs.6.0%；p=0.0001），達統計顯著差異，展現明確臨床優勢。

Ropeg的HIDAT方案於臺灣、中國及韓國等地的多項研究中均顯示良好耐受性、且可有效阻止PV疾病惡化，並加速達到治療疾病根源、降低導致PV突變基因的目標。另，由於ET患者族群中包含相當比例的年輕患者，Ropeg在女性及年輕患者族群中的應用潛力亦備受關注。

Ropeg為藥華藥自主研發生產的新一代長效型干擾素，目前已於全球約50個國家獲准用於治療真性紅血球增多症（PV）並上市銷售，涵蓋歐盟、美國、日本等主要新藥市場，全球用藥人數與銷售表現持續穩健成長。

ET與PV同屬MPN領域，患者規模相近，為藥華藥繼PV後之重要新適應症布局。憑藉「SURPASS-ET」展現的突破性成果，Ropeg於2026年1月獲美國國家綜合癌症網絡（NCCN）診療指南正式推薦，列為對現行治療反應不佳或無效之高風險ET患者的第一類（Category1）首選療法，顯示國際醫學界高度肯定。

藥華藥表示，後續將向健保署申請將ET適應症納入健保給付，以提升病患可近性與治療負擔能力，並持續推動全球市場布局與醫學推廣，公司預計於2026年再陸續取得美國、日本、中國及韓國ET藥證，全面正式進軍全球ET市場。

繼SURPASS-ET成功達標，藥華藥於2026年初也公布了Ropeg於北美進行、針對ET全族群的單臂臨床試驗EXCEED-ET取得正面成果，不僅有效性及安全性與SURPASS-ET一致，於ET全族群中展現良好療效，並顯示在未曾接受任何治療之ET患者（第一線用藥病人）中，Ropeg療效表現相對更為顯著。

美國FDA已同意以SURPASS-ET作為樞紐性研究，以EXCEED-ET作為確認性證據，進行Ropeg的美國ET藥證審查。未來若獲准擴展應用至更廣泛ET族群，公司也將向臺灣主管機關提出補充資料，以支持Ropeg於ET治療領域的價值與定位，期許讓更多ET患者受惠。