仁新醫藥新突破 英國 MHRA 准許罕見眼疾新藥 LBS-008有條件申請上市

仁新（6696）3日代子公司Belite Bio, Inc宣布，英國藥品與醫療產品監管署（MHRA）同意基於LBS-008（Tinlarebant）治療青少年斯特格病變（STGD1）臨床三期試驗之期中分析結果，Belite可提交STGD1條件式上市許可（Conditional Marketing Authorization, CMA）申請。

Belite董事長暨執行長林雨新表示，對這次與英國MHRA的交流結果感到非常開心。對Belite團隊而言，這是令人振奮的時刻，公司長期以來的堅持，更進一步接近為目前無藥可治的STGD1患者提供有效療法的目標。我們持續與各國主管機關保持溝通，將LBS-008推展至後期藥物開發階段，最終有望成為全球首個用於治療這種具威脅性疾病的新藥。

Belite醫務長Hendrik Scholl表示，隨著全球主要主管機關陸續給予一致性的正面回應，我們深受鼓舞，並相信DRAGON的試驗結果將為後續全球送件及潛在核准奠定下強大的基礎。

Belite表示，英國MHRA的回應是基於STGD1臨床三期試驗之期中分析結果符合CMA的標準。Belite按計畫預計於2025年第4季公布關鍵性數據（Top-line data）。這些結果將納入正式上市許可申請（full Marketing Authorization Application）並提交予英國MHRA。

仁新進一步指出，在STGD1臨床三期試驗關鍵性數據即將公布之際，先前中國NMPA即率先同意Belite可提交STGD1之NDA，並授予優先審評資格；此次英國MHRA更同意Belite可提交CMA申請，該制度允許符合未被滿足醫療需求的潛力新藥，能於完整臨床數據出爐前，先獲得上市許可的機會。

此次英國MHRA的正面回應再度顯示對LBS-008臨床成果及治療潛力的高度肯定，公司將持續與全球各國主管機關保持積極溝通。Belite團隊擁有專業眼科藥物開發實力，結合國際大型投資機構的資金挹注，將合力加速推動LBS-008進入市場，為STGD1病患帶來希望。

STGD1臨床三期試驗為期兩年，收案104名青少年受試者，收案地區分布於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11個地區，並採取隨機分配、雙盲，及安慰劑對照（2:1）的全球性臨床研究，旨在評估LBS-008對 STGD1病患的有效性，其主要評估指標為黃斑部萎縮病灶的增長率，並同時評估LBS-008的安全性與耐受性。