仲恩在美公布台日二期結果 臨床指標分數優異穩定

仲恩生醫（7729）24日表示，該公司在全球孤兒藥大會上，首次公開幹細胞新藥Stemchymal台日兩地臨床二期試驗結果，數據證實，Stemchymal治療脊髓小腦性共濟失調（小腦萎縮症，SCA）新藥，在不同量表計算基礎下，皆明確展現具有疾病緩解作用，有機會為小腦萎縮症病友帶來治療新契機。

全球孤兒藥大會（WODC）本月22至24日於美國波士頓舉行，仲恩生醫做為全球再生醫療神經退化性藥物開發領先者，受邀參與本次會議，並由有30年以上醫療監管事務、臨床開發和FDA主管經驗的臨床及科學顧問康特醫師於會中首度公開揭露Stemchymal臨床二期結果。

康特醫師指出，已知的SCA類型約有50種，仲恩新藥Stemchymal®在臺灣的二期臨床試驗，採用雙盲、隨機和安慰劑對照設計進行，對56名SARA（共濟失調障礙評估量表0-40分）評分為9分或更高的中度至重度SCA3患者進行三次靜脈注射，並依據SARA和近年開發的fSARA兩種評分量表進行評估，結果都顯示治療組的疾病控制穩定，展現顯著的臨床改善。

經過一年追蹤，治療組疾病進程獲得穩定控制，SARA評分的上升明顯延緩，與臨床一期結果一致，部份患者甚至看到超過1分的改善。反觀，未經治療的SCA3患者，平均每年SARA惡化1.5至1.6分，另來自美國和歐洲的統計，SCA3患者平均每年SARA增加1.41分。治療組的病程改善與安慰劑組自然病程的惡化速度形成鮮明對比，進一步證實Stemchymal具有穩定病情、緩解退化的潛力，這些結果同樣在日本臨床二期試驗獲得跨國籍群族的驗證與呼應。

繼全球孤兒藥大會後，仲恩也將參與5月初在美國舉行的2025年國際細胞治療學會年會（ISCT），會中也將公佈由另一臨床及科學顧問 Susan Perlman 教授發起的臨床試驗案，再次證實Stemchymal用於臨床研究個案上的可行性和安全性，也為小腦萎縮症及其他神經系統疾病提供可能的細胞治療機會。

仲恩生醫董事長王玲美指出，世界孤兒藥大會為罕見疾病及孤兒藥開發領域最具代表會議，國際細胞治療學會則為全球頂尖再生醫學專家匯集之地，兩國際指標型展會的參與，代表著仲恩在國際商務市場開拓的能力，也證明仲恩研發項目獲得國際肯定，臨床結果的發布，也將支持台灣、日本兩地暫時性藥證的申請。

此外，除已技術授權的日本、韓國市場外，仲恩也積極拓展其他國際市場如美國、歐洲及東南亞國家等，力拼拓展海外技轉授權版圖，擴大整體營收。