幹細胞藥物開發先鋒仲恩生醫獲國家藥物研發銀獎肯定

2024-12-05 12:17 聯合新聞網／萬寶週刊

幹細胞藥物開發先鋒仲恩生醫獲國家藥物研發銀獎肯定

撰文/陳澤樂

罕見疾病藥物開發的仲恩生醫(7729-TW)，於11月19日獲頒「國家藥物科技研究發展獎」藥品類銀質獎，其Stemchymal®應用在小腦萎縮症的人類異體脂肪來源間質幹細胞產品，在台灣神經罕見疾病的異體幹細胞藥物開發上具有領先地位，因此頒發銀質獎給予肯定。

仲恩生醫(7729-TW)創立於2007年，致力於將脂肪間質幹細胞(mesenchymal stem cells,MSC)投入罕見疾病療法藥物研發，至今已累積多項創新幹細胞技術平台開發、前臨床及臨床試驗，適應症涵蓋小腦萎縮症與亨丁頓舞蹈症兩項罕病，以及急性缺血性腦中風、急性肝衰竭、急性呼吸窘迫症等急性發炎性疾病。

脊髓小腦萎縮症(PolyQ SCA)是一種罕見但致命的神經退化性疾病，會損害患者的小腦細胞，導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀，逐漸喪失平衡與運動能力，最終導致完全依賴他人生活。

面對這種「無藥可醫」的疾病，仲恩生醫(7729-TW)的幹細胞療法為患者帶來一線曙光。小腦萎縮發病於成年後期，且多為遺傳疾病。代表著患者的家庭可能因遺傳面臨重複的病症困擾，且病程不可逆，對患者與其家屬帶來極大的心理壓力與經濟負擔。

仲恩生醫(7729-TW)董事長王玲美指出，其研究團隊首先在基因改造的老鼠上模擬小腦萎縮，觀察其運動功能的退化。透過幹細胞注射，老鼠在跑步或攀爬等實驗中的平衡與穩定性有顯著提升，顯示幹細胞藥物有助於改善神經功能，對患者帶來一線生機。未來，透過前臨床與臨床的驗證，有機會可拓展至帕金森氏症、阿茲海默症等其他神經退化性疾病的應用。

完成二期臨床台日攜手取證

董事長王玲美指出，台灣、日本兩地已經完成臨床二期，受惠日本「藥品醫療器材法」及台灣甫通過之「再生醫療法」、「再生醫療製劑條例」等法令支持下，也啟動台日兩地取證行動，在日本將透過合作夥伴REPROCELL，積極準備申請日本「有條件式暫時性許可藥證」，台灣藥證部分，在「再生醫療雙法」通過後，也爭取有附款許可暫時性藥證，為小腦萎縮症病友提供新藥使用權益，Stemchymal®有望成為全球首項應用於SCA治療的幹細胞新藥。

仲恩生醫(7729-TW)副總經理柯景懷表示，在取得日、台兩地暫時性藥證後，仲恩將依美國IND許可，與相關顧問團隊展開討論及規畫，預計2025年向FDA提出申請Phase2b臨床試驗執行，特別是今年7月美國FDA已接受Mesoblast的異體幹細胞療法生物製品許可申請(BLA)，顯示FDA對再生醫療的正面支持，無疑替仲恩生醫的異體幹細胞療法在美國申請上注入一劑強心針。

美國加州大學洛杉磯分校神經學臨床教授 Susan Perlman 也於今年9月21日在台灣神經罕見疾病學會年會暨國際學術研討會中分享，一例由美國研究者發起的臨床試驗案，用藥結果顯示，使用仲恩 Stemchymal®後，疾病改善評估指標呈現正面積極效果，在數據支持下，也為小腦萎縮症及其他神經系統疾病提供可能的細胞治療機會。

柯景懷認為，目前小腦萎縮症的潛在市場，以病患人數而言，台灣約1,500人、日本約7,500人，美國人數則達到2萬5,000人，在日本，小腦萎縮相關疾病的年度治療費用可能約為300萬台幣(約1,400萬日圓)，以日本7,500名病人中每年10%的滲透率(約750名病人)即有相當可觀的收入目標，且由於病程的不可逆性，病人必須每年持續透過療程，使用人數有望逐年成長。

在美國類似罕見疾病的藥物年度費用可能在22萬至30萬美金之間(約660萬至900萬台幣)，仲恩生醫若能進入美國市場並獲得認證，定價與市場規模將大幅提高，也因為此類疾病涉及「無藥可用」的情況，病患對藥物的依賴性和國際孤兒藥的定價策略將大大增加仲恩生醫Stemchymal®在美國市場的商業機會，也更有利仲恩生醫搶占小腦萎縮症在全球市場百億規模的商機。

展望2025年，仲恩生醫(7729-TW)預計2025年第一季申請科技事業函及啟動 IPO 計畫，審核約需3~6個月，若進展順利，可望將在2025年底申請上市櫃的相關程序，近期也將規劃現金增資用於加速營運發展及研發規模，作為幹細胞新藥先鋒的仲恩生醫前景可期。