親愛的網友:
為確保您享有最佳的瀏覽體驗,建議您提升您的 IE 瀏覽器至最新版本,感謝您的配合。
商業周刊
新新聞
多維TW
今周刊
遠見
天下
全球中央
台灣光華雜誌
看雜誌

安潔莉娜裘莉白白犧牲了?用基因編輯就能防癌、治癌?

2018-08-31 09:07天下雜誌

圖片來源:Shutterstock
圖片來源:Shutterstock
分享
【文/彭子珊、陳良榕、陳潔】

知名影星安潔莉娜裘莉發現自己有乳癌致病基因,在40歲之前做預防性切除,割掉乳房、卵巢與輸卵管,轟動一時。現在出現了CRISPR等基因編輯技術,真的可以讓未來的人不用再如此犧牲了嗎?

台大兒童醫院地下一樓的咖啡店,快滿5歲的健健(化名)正等待上復健課。

他明顯較同齡小孩瘦弱,坐在嬰兒車裡,不時好奇地四處觀望,同時不斷把一隻腳踢向空中。

他的媽媽佳穎(化名)坐在一旁說,「我很幸運,因為我知道其他家長的遭遇,有些孩子甚至吃了一年的抗癲癇藥,一直找醫生、一直換,就是找不到病因。」

健健出生滿六個月時,還不會自己翻身,全身軟癱、鬥雞眼,還會不定期全身抽搐,每週發作至少兩次,每次四到六個小時。

心急如焚的佳穎,帶著健健看了三個醫生,從小診所看到馬偕醫院的腦神經外科,都找不出明確病因,反而更加惶恐。

擁有名校法學碩士學位的她,也只能辭掉高薪工作,專心照料健健。

直到一次感冒,醫生門診時發現,當時7個月大的健健,脖子軟軟的,一點力氣都沒有,「就算是發展遲緩,也不會這麼遲緩,」那位醫生覺得事有蹊蹺,轉介給馬偕罕病中心主任林炫沛,他也是罕病基金會董事長。

健健確診為遺傳性罕見疾病「AADC缺乏症」。

先天基因缺陷──平均壽命只有五、六歲

錯愕的佳穎,當時腦中一片空白,只能請林炫沛把這四個英文字母寫在紙上。出了醫院,才開始研究這到底是什麼病?

AADC(芳香族L-胺基酸脫羧酵素)缺乏症,來自先天性基因缺陷,無法合成負責腦內傳遞訊號的多巴胺等多種人體必需的化學物質。

除了類似癲癇的發作症狀,AADC不足所引發的全身僵硬、肢體顫抖等症狀,和帕金森氏症相似。患者平均壽命只有五到六歲。

許多與健健類似病情的小孩,甚至在睡夢中就無聲無息地逝世。

但在健健兩歲那年,他的命運迎來急轉彎。獲准加入台灣第一個基因療法臨床試驗──台大醫院AADC基因療法試驗的他,此時動了手術。

改變命運的契機──罕病兒有救了!

療法的概念很簡單,將健健所缺乏的基因,用病毒載體攜入他的腦部細胞,健健的身體就會生產原先缺乏的化學物質,像正常人一樣。

罕病兒健健與母親。(劉國泰攝)
罕病兒健健與母親。(劉國泰攝)
分享

基因治療的潛在商機上看140兆台幣,吸引許多大企業和新創躍躍欲試。

但真正執行起來,卻是一個長達12小時的高難度手術,要將大量病毒注射到一個兩歲小孩大腦深處的殼核部位,「這是很複雜的事情,」一位參與手術的台大醫院醫師說。

AADC缺乏症是個很有「台灣味」的罕見疾病。目前為止,全球確診人數約130人,台灣就佔了44位,將近總數的三分之一。

健健的主治醫師,台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師兼台大醫學院教授胡務亮團隊,加上日本自治醫科大學、美國佛羅里達大學基因治療研究中心的跨國合作,以及張榮發基金會的資助,開啟了全球第一個AADC基因療法,可能也是當前全世界最成功的腦部基因療法。

基因治療的潛在商機上看140兆台幣,吸引許多大企業和新創躍躍欲試。
基因治療的潛在商機上看140兆台幣,吸引許多大企業和新創躍躍欲試。
分享

【全文未完,完整內容請見《天下雜誌》655期;訂天下雜誌電子版

分享

天下雜誌

《天下雜誌》是華文世界最優質的財經雜誌,三十多年來備受各界肯定,獲頒亞洲出版大獎、亞洲卓越新聞獎等百項大獎,提供讀者最深入、最完整、最精闢的報導與分析內容。

熱門文章

台北神級好玩 紅到世界

2018-11-19 11:40

台北最潮蔬食尚 蔬食新風潮

2018-11-17 10:15

最悲情的姚文智 這一場終於贏了柯P

2018-11-21 16:11

金馬獎勇敢喊「我們的國家」 傅榆有曲折的身分認同故事

2018-11-21 16:14

防菜販翻轉港都 綠得守住花媽防線

2018-11-21 16:13

「阿姑」周遊的世紀紅寶石婚禮

2018-11-21 09:55

5G產業勢在必行 相關概念股摩拳擦掌

2018-11-19 08:40

太陽能 迎來曙光產業 轉機加利基 醞釀飆股行情

2018-11-19 08:40

商品推薦

贊助廣告

商品推薦

留言


Top